The present invention relates to compositions and methods for the treatment
and diagnosis of conditions, disorders, or diseases involving cell death.
The invention encompasses protective nucleic acids which, when introduced
into a cell predisposed to undergo cell death or in the process of
undergoing cell death, prevent, delay, or rescue the cell from death
relative to a corresponding cell into which no exogenous nucleic acids
have been introduced. The invention encompasses nucleic acids of the
protective sequence, host cell expression systems of the protective
sequence, and hosts that have been transformed by these expression
systems, including transgenic animals. The invention also encompasses
novel protective sequence products, including proteins, polypeptides and
peptides containing amino acid sequences of the proteins, fusion proteins
of proteins, polypeptides and peptides, and antibodies directed against
such gene products. The invention further relates to target sequences,
including upstream and downstream regulatory sequences or complete gene
sequences, antibodies, antisense molecules or sequences, ribozyme
molecules, and other inhibitors or modulators directed against such
protective sequences, protective sequence products, genes, gene products,
and/or their regulatory elements involved in cell death. The present
invention also relates to methods and compositions for the diagnosis and
treatment of conditions, disorders, or diseases, involving cell death,
including, but not limited to, treatment of the types of conditions,
disorders, or diseases, which can be prevented, delayed or rescued from
cell death and include, but are not limited to, those associated with the
central nervous system, including neurological and psychiatric conditions,
disorders, or diseases, and those of the peripheral nervous system.
Further, the invention relates to methods of using the protective
sequence, protective sequence products, and/or their regulatory elements
for the identification of compounds that modulate the expression of the
protective sequence and/or the activity of the protective sequence
product. Such compounds can be useful as therapeutic agents in the
treatment of various conditions, disorders, or diseases involving cell
death.
Η παρούσα εφεύρεση αφορά τις συνθέσεις και τις μεθόδους για τη θεραπεία και τη διάγνωση των όρων, των αναταραχών, ή των ασθενειών που περιλαμβάνουν το θάνατο κυττάρων. Η εφεύρεση καλύπτει τα προστατευτικά νουκλεϊνικά οξέα που, όταν εισάγεται σε ένα κύτταρο που προδιαθέτεται για να υποβληθεί στο θάνατο κυττάρων ή στο στάδιο να υποβληθεί στο θάνατο κυττάρων, να αποτρέψει, να καθυστερήσει, ή να διασώσει το κύτταρο από το θάνατο σχετικά με ένα αντίστοιχο κύτταρο στο οποίο κανένα εξωγενές νουκλεϊνικό οξύ δεν έχει εισαχθεί. Η εφεύρεση καλύπτει τα νουκλεϊνικά οξέα της προστατευτικής ακολουθίας, των συστημάτων έκφρασης κυττάρων οικοδεσποτών της προστατευτικής ακολουθίας, και των οικοδεσποτών που έχουν μετασχηματιστεί από αυτά τα συστήματα έκφρασης, συμπεριλαμβανομένων των διαγενετικών ζώων. Η εφεύρεση καλύπτει επίσης τα νέα προστατευτικά προϊόντα ακολουθίας, συμπεριλαμβανομένων των πρωτεϊνών, polypeptides και των πεπτιδίων που περιέχουν τις ακολουθίες αμινοξέος των πρωτεϊνών, των πρωτεϊνών τήξης των πρωτεϊνών, polypeptides και των πεπτιδίων, και των αντισωμάτων που κατευθύνονται ενάντια σε τέτοια προϊόντα γονιδίων. Η εφεύρεση αφορά περαιτέρω τις ακολουθίες στόχων, συμπεριλαμβανομένων των προς τα πάνω και προς τα κάτω ρυθμιστικών ακολουθιών ή των πλήρων ακολουθιών γονιδίων, τα αντισώματα, τα αντιαγγελιαφόρα μόρια ή τις ακολουθίες, τα μόρια ribozyme, και άλλους ανασταλτικούς παράγοντες ή διαμορφωτές που κατευθύνονται ενάντια σε τέτοια προστατευτικές ακολουθίες, προστατευτικά προϊόντα ακολουθίας, γονίδια, προϊόντα γονιδίων, ή/και τα ρυθμιστικά στοιχεία τους που περιλαμβάνονται στο θάνατο κυττάρων. Η παρούσα εφεύρεση αφορά επίσης τις μεθόδους και τις συνθέσεις για τη διάγνωση και τη θεραπεία των όρων, αναταραχές, ή ασθένειες, που περιλαμβάνουν το θάνατο κυττάρων, συμπεριλαμβανομένου, αλλά μην περιορισμένος, τη θεραπεία των τύπων όρων, αναταραχών, ή ασθενειών, που μπορούν να αποτραπούν, να καθυστερήσουν ή να διασωθούν από το θάνατο κυττάρων και να περιλάβουν, αλλά δεν περιορίζεται, εκείνοι που συνδέονται με το κεντρικό νευρικό σύστημα, συμπεριλαμβανομένων των νευρολογικών και ψυχιατρικών όρων, τις αναταραχές, ή τις ασθένειες, και εκείνων του απομακρυσμένου νευρικού συστήματος. Περαιτέρω, η εφεύρεση αφορά τις μεθόδους την προστατευτική ακολουθία, τα προστατευτικά προϊόντα ακολουθίας, ή/και τα ρυθμιστικά στοιχεία τους για τον προσδιορισμό των ενώσεων που διαμορφώνουν την έκφραση της προστατευτικής ακολουθίας ή/και τη δραστηριότητα του προστατευτικού προϊόντος ακολουθίας. Τέτοιες ενώσεις μπορούν να είναι χρήσιμες ως θεραπευτικούς πράκτορες στη θεραπεία των διάφορων όρων, των αναταραχών, ή των ασθενειών που περιλαμβάνουν το θάνατο κυττάρων.