The present invention is directed to a DNA construct which is useful for immunization or gene therapy. The construct of the invention comprises muscle specific regulatory elements, such as a promoter or a promoter and one or more enhancer elements, and a DNA sequence under control of the muscle specific regulatory elements. Several DNA sequences may be incorporated into the DNA construct. In one embodiment, the DNA sequence codes for an antigen, antigenic determinant or an epitope of an antigen. In a second embodiment, the DNA sequence is a normal muscle gene which is effected in a muscle disease. In a third embodiment, the DNA sequence is an antisense for blocking an abnormal muscle gene. In a fourth embodiment, the DNA sequence codes for a protein which circulates in the mammalian blood or lymphatic systems. The present invention is useful for ameliorating the effects of diseases of muscle by expression of the normal gene or blocking abnormal gene expression within muscle cells, for the heterologous expression of a transgene which codes for a circulating protein or a protein which modifies a disease state in which muscle is not primarily involved and for vaccine development.

La actual invención se dirige a una construcción de la DNA que sea útil para la inmunización o la terapia del gene. La construcción de la invención abarca elementos reguladores específicos del músculo, tales como un promotor o un promotor y unos o más elementos del reforzador, y una secuencia de la DNA bajo control de los elementos reguladores específicos del músculo. Varias secuencias de la DNA se pueden incorporar en la construcción de la DNA. En una encarnación, los códigos de la secuencia de la DNA para un antígeno, determinante antigenic o un epitope de un antígeno. En una segunda encarnación, la secuencia de la DNA es un gene normal del músculo que se efectúa en una enfermedad del músculo. En una tercera encarnación, la secuencia de la DNA es un antisense para bloquear un gene anormal del músculo. En una cuarta encarnación, los códigos de la secuencia de la DNA para una proteína que circula en la sangre mamífera o los sistemas linfáticos. La actual invención es útil para mejorar los efectos de enfermedades del músculo por la expresión del gene normal o bloquear la expresión anormal del gene dentro de las células del músculo, para la expresión heteróloga de un transgene que cifre para una proteína que circula o una proteína que modifique un estado de la enfermedad en el cual el músculo no esté sobre todo implicado y para el desarrollo vaccíneo.