The use of recombinant adeno-associated virus (AAV) virions for delivery of DNA molecules to muscle cells and tissue in the treatment of anemia is disclosed. The invention allows for the direct, in vivo injection of recombinant AAV virions into muscle tissue, e.g., by intramuscular injection, as well as for the in vitro transduction of muscle cells which can subsequently be introduced into a subject for treatment. The invention provides for sustained, high-level expression of a delivered nucleotide sequence encoding erythropoietin, and for in vivo secretion thereof from transduced muscle cells such that systemic delivery is achieved.

L'uso dei virions adeno-collegati recombinant del virus (AAV) per la consegna delle molecole del DNA alle cellule del muscolo e del tessuto nel trattamento dell'anemia è rilevato. L'invenzione tiene conto l'iniezione diretta e in vivo dei virions recombinant di AAV nel tessuto del muscolo, per esempio, tramite l'iniezione intramuscolare, così come per il transduction in vitro delle cellule del muscolo che possono successivamente essere introdotte in un oggetto per il trattamento. L'invenzione prevede l'espressione continua e ad alto livello di un erythropoietin di cifratura trasportato di sequenza del nucleotide e per la secrezione in vivo di ciò da transduced le cellule del muscolo tali che la consegna sistematica è realizzata.