The invention relates to the use of genetically modified, very early haematopoietic and mesenchymal stem cells (negative for the expression of the surface molecule CD34) in the individual gene therapy of mono- or oligogenetic diseases or in cell therapy. Autologous CD34-negative adherently growing stem cell cultures from the peripheral blood of the patient are applied and efficiently tranfected or infected with genetic constructs. The gene products of these genes should substitute defective or absent proteins or factors in the patient organism in the long term. After expansion, the autologous stem cells can also be used for cell therapy (organ replacement therapy).

De uitvinding heeft op het gebruik van genetisch gewijzigde, zeer vroege haematopoietic en mesenchymal negatieve stamcellen betrekking (voor de uitdrukking van de oppervlaktemolecule CD34) in de individuele gentherapie van mono - of oligogenetic ziekten of in celtherapie. Autologous cd34-Negatieve adherently toenemende culturen van de stamcel van het randbloed van de patiënt worden toegepast en efficiënt tranfected of besmetten met genetische concepten. De genproducten van deze genen zouden gebrekkige of afwezige proteïnen of factoren in het geduldige organisme op lange termijn moeten substitueren. Na uitbreiding, kunnen de autologous stamcellen ook voor celtherapie (de therapie van de orgaanvervanging) worden gebruikt.