The use of recombinant adeno-associated virus (AAV) virions for delivery of DNA molecules to muscle cells and tissue is disclosed. The invention allows for the direct, in vivo injection of recombinant AAV virions into muscle tissue, e.g., by intramuscular injection, as well as for the in vitro transduction of muscle cells which can subsequently be introduced into a subject for treatment. The invention provides for sustained, high-level expression of the delivered gene and for in vivo secretion of the therapeutic protein from transduced muscle cells such that systemic delivery is achieved.

Показана польза рекомбинатных адено-adeno-associated virions вируса (AAV) для поставки молекул ДНАА к клеткам и ткани мышцы. Вымысел позволяет для сразу, в впрыске vivo рекомбинатных virions AAV в ткань мышцы, например, внутримышечной впрыской, также,как для in vitro transduction клеток мышцы которые можно затем ввести в вопрос для обработки. Вымысел обеспечивает для, котор вытерпели, high-level выражения поставленного гена и для в секретирования vivo терапевтического протеина от transduced клетки мышцы такие что внутрирастительная поставка достигана.