The invention relates to a method of delivering exogenous DNA to a target
cell of the mammalian central nervous system using an adeno-associated
virus (AAV)-derived vector. Also included in the invention are the
AAV-derived vectors containing exogenous DNA which encodes a protein or
proteins which prevent or treat nervous system disease, and a method of
prevent or treating such disease.
Η εφεύρεση αφορά μια μέθοδο το εξωγενές DNA σε ένα κύτταρο στόχων του μαστοφόρου κεντρικού νευρικού συστήματος χρησιμοποιώντας έναν αδενο-συνδεμένο ιό (ααβ)-παραγόμενο διάνυσμα. Επίσης περιλαμβάνονται στην εφεύρεση τα ααβ-παραγόμενα διανύσματα που περιέχουν το εξωγενές DNA που κωδικοποιεί μια πρωτεϊ'νη ή τις πρωτεϊ'νες που αποτρέπει ή θεραπεύει την ασθένεια νευρικών συστημάτων, και μια μέθοδος αποτρέπει ή θεραπεύοντας τέτοια ασθένεια.