Nucleic acid from which a polypeptide with utrophin function can be
expressed, especially mini-genes and chimaeric constructs. Expression
significantly decreases the severity of the dystrophic muscle phenotype in
an animal model, indicating usefulness in treatment of muscular dystrophy.
The nucleic acid and encoded polypeptides are also useful in screening for
substances to modulate utrophin binding to actin and/or the dystrophin
protein complex.
Nukleinsäure, von der ein Polypeptid mit utrophin Funktion ausgedrückt werden kann, besonders Mini-Gene und chimaeric Konstruieren. Ausdruck verringert erheblich die Schwierigkeit des dystrophic Muskelphänotypus in einem Tiermodell und zeigt Verwendungsfähigkeit in der Behandlung der muskulösen Dystrophie an. Die Nukleinsäure und die kodierten Polypeptide sind auch beim Aussortieren nützlich, damit Substanzen das utrophin modulieren, das an Actin und/oder den dystrophin Proteinkomplex bindet.