The well-differentiated airway epithelium is the principal target tissue for gene therapy for the treatment of CF. However, recent studies have shown that gene delivery vehicles, such as cationic lipid:DNA complexes, can be inefficient at binding to and internalizing into polarized epithelial cells. The present invention provides a method to improve gene therapy by using a compound capable of disrupting tight junctions. In the practice of the invention, the transfection of a biologically active molecule by a cationic amphiphile:biologically active molecule complex or other lipid or viral or nonviral vectors is improved by treating the cells with a class of compounds known in the art as absorption enhancers or tight junction disrupting compounds.

Το καλά-διαφοροποιημένο επιθήλιο εναέριων διαδρόμων είναι ο κύριος ιστός στόχων για τη θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία του ΘΦ. Εντούτοις, οι πρόσφατες μελέτες έχουν δείξει ότι τα οχήματα παράδοσης γονιδίων, όπως τα κατιονικά συγκροτήματα lipid:DNA, μπορούν να είναι ανεπαρκή στη δέσμευση και την εσωτερικοποίηση στα πολωμένα epithelial κύτταρα. Η παρούσα εφεύρεση παρέχει μια μέθοδο για να βελτιώσει τη θεραπεία γονιδίων με τη χρησιμοποίηση μιας ένωσης ικανής των αναστατώνοντας σφιχτών συνδέσεων. Στην πρακτική της εφεύρεσης, transfection ενός βιολογικά ενεργού μορίου από ένα κατιονικό ενεργό μόριο amphiphile:biologically σύνθετο ή άλλα λιπίδιο ή προερχόμενα από ιό ή nonviral διανύσματα βελτιώνονται με τη μεταχείρηση των κυττάρων με μια κατηγορία ενώσεων γνωστή στην τέχνη ως ανυψωτές απορρόφησης ή σφιχτές αναστατώνοντας ενώσεις συνδέσεων.