The present invention is directed to methods for generating high titer,
contaminant free, recombinant AAV vectors, methods and genetic constructs
for producing recombinant AAV vectors conveniently and in large
quantities, methods for the delivery of all essential viral proteins
required in trans for high yields of recombinant AAV, recombinant AAV
vectors for use in gene therapy, novel packaging cell lines which obviate
the need for cotransfection of vector and helper plasmids, helper plasmids
and vector plasmid backbone constructs, a reporter assay for determining
AAV vector yield. Further provided are recombinant AAV vectors in a
pharmaceutically acceptable carrier, methods of delivering a transgene of
interest to a cell, compositions and methods for delivering a DNA sequence
encoding a desired polypeptide to a cell, and transgenic non-human mammals
that express a human chromosome 19 AAV integration locus.
La présente invention est dirigée vers des méthodes pour produire du titre élevé, contaminant librement, des vecteurs de recombinaison d'AAV, méthodes et les constructions génétiques pour produire AAV de recombinaison dirige commodément et en grande quantité, méthodes pour la livraison de toutes les protéines virales essentielles exigées dans le transport pour les rendements élevés d'AAV de recombinaison, vecteurs de recombinaison d'AAV pour l'usage dans la thérapie de gène, les lignes d'empaquetage de cellules de roman qui obvient au besoin de cotransfection de vecteur et de plasmides d'aide, de plasmides d'aide et de constructions d'épine dorsale de plasmide de vecteur, une analyse de journaliste pour déterminer le rendement de vecteur d'AAV. Plus loin fournis sont les vecteurs de recombinaison d'AAV dans un porteur pharmaceutiquement acceptable, méthodes de fournir un transgene d'intérêt à une cellule, les compositions et les méthodes pour livrer une ADN ordonnancent coder un polypeptide désiré à une cellule, et les mammifères non-humains transgéniques qui expriment un lieu humain d'intégration du chromosome 19 AAV.
