The present invention is a somatic cell gene therapy method that is
especially useful for the treatment of certain diseases that are caused by
gene defects. According to the invention, fibroblast cells are transduced
so that they express a "replacement" gene of interest. These transduced
fibroblasts are preferably fixed in vitro in an extracellular matrix, and
then implanted in the loose connective tissue of the skin of an individual
or animal to be treated. Because the fibroblasts are implanted in a highly
vascularized compartment of the skin i.e., loose connective tissue of the
dermis, the transduced cells, and thus their "replacement" gene products,
have direct access to the circulatory system. As a result the needed
replacement gene products can easily and efficiently be distributed to
other parts of the body. When the gene therapy is no longer needed, the
implanted fibroblasts can be conveniently removed.
La actual invención es un método de la terapia del gene de la célula somática que es especialmente útil para el tratamiento de ciertas enfermedades que sean causadas por defectos del gene. Según la invención, el fibroblast que son las células transduced de modo que expresen un gene del "reemplazo" del interés. Éstos transduced fibroblasts están fijados preferiblemente in vitro en una matriz extracelular, y después implantados en el tejido fino conectivo flojo de la piel de un individuo o de un animal que se tratarán. Porque los fibroblasts se implantan en a vascularized altamente el compartimiento del tejido fino conectivo flojo de la piel es decir, del dermis, transduced las células, y así sus productos del gene del "reemplazo", tienen acceso directa al sistema circulatorio. Consecuentemente los productos necesarios del gene del reemplazo puede ser distribuido fácilmente y eficientemente a otras partes del cuerpo. Cuando la terapia del gene es una necesaria no más largo, los fibroblasts implantados pueden ser quitados convenientemente.