Disclosed are HSV-1 amplicons that supply all necessary helper functions
required for rAAV packaging and methods for their use. These HSV-1
amplicons have been shown to be capable of rescuing and replicating all
forms of rAAV genomes including rAAV genomes introduced into cells by
infection of rAAV virions, rAAV genomes transfected into cells on plasmids
or proviral rAAV genomes integrated into cellular chromosomal DNA. Also
provided are methods for preparing high-titer rAAV vector compositions
suitable for gene therapy and the delivery of exogenous polynucleotides to
selected host cells.
Αποκαλύπτονται χσβ-1 amplicons ότι ανεφοδιασμός όλες οι απαραίτητες λειτουργίες αρωγών που απαιτούνται για τη συσκευασία rAAV και οι μέθοδοι για τη χρήση τους. Αυτό το χσβ-1 amplicons έχει αποδειχθεί για να είναι ικανό και ξαναδιπλώνοντας όλες τις μορφές γονιδιωμάτων rAAV συμπεριλαμβανομένων των γονιδιωμάτων rAAV που εισήχθησαν στα κύτταρα από τη μόλυνση των virions rAAV, τα γονιδιώματα rAAV στα κύτταρα στα πλασμίδια ή τα proviral γονιδιώματα rAAV που ενσωματώθηκαν στο κυψελοειδές χρωμοσωμικό DNA. Επίσης υπό τον όρο ότι είναι μέθοδοι για τις διανυσματικές συνθέσεις υψηλός-τίτλου rAAV κατάλληλες για τη θεραπεία γονιδίων και την παράδοση εξωγενή polynucleotides στα επιλεγμένα κύτταρα οικοδεσποτών.