Recombinant lentiviruses and transfer vectors for transgene delivery as
well as methods for gene therapy using such vectors are disclosed. The
invention provides a third generation lentiviral packaging system and a
set of vectors for producing recombinant lentiviruses, as well as novel
tissue specific enhancer and promoter elements useful for optimizing liver
specific transgene delivery. The transgene is preferably a blood clotting
factor such as human factor IX (hFIX) or human factor VIII (hFVIII) and
can be used for treatment of hemophilia.
Os lentiviruses e os vetores recombinant de transferência para a entrega do transgene as.well.as métodos para a terapia do gene que usa tais vetores são divulgados. A invenção fornece um sistema empacotando lentiviral de terceira geração e um jogo dos vetores produzindo lentiviruses recombinant, as.well.as os elementos específicos do enhancer e do promoter do tecido da novela úteis para optimizing a entrega específica do transgene do fígado. O transgene é preferivelmente um fator clotting do sangue tal como o fator humano IX (hFIX) ou o fator humano VIII (hFVIII) e pode ser usado para o tratamento do hemophilia.
