Intestinal epithelial cells of a mammalian subject are genetically altered
to operatively incorporate a gene which expresses a protein which has a
desired therapeutic effect. Intestinal cell transformation is accomplished
by administration of a formulation composed primarily of naked DNA, and is
preferably administered orally. Oral or other intragastrointestinal routes
of administration provide a simple method of administration, while the use
of naked nucleic acid avoids the complications associated with use of
viral vectors to accomplish gene therapy. The expressed protein is
secreted directly into the gastrointestinal tract and/or blood stream to
obtain therapeutic blood levels of the protein thereby treating the
patient in need of the protein. The transformed intestinal epithelial
cells provide short or long term therapeutic cures for diseases associated
with a deficiency in a particular protein or which are amenable to
treatment by overexpression of a protein.
As pilhas epithelial intestinal de um assunto mammalian são alteradas genetically para incorporar operativa um gene que expresse uma proteína que tenha um efeito therapeutic desejado. A transformação intestinal da pilha é realizada pela administração de um formulation composto primeiramente do DNA despido, e administrada preferivelmente oral. Rotas do intragastrointestinal de administração orais ou outras fornecem um método simples da administração, quando o uso do ácido nucleic despido evitar as complicações associadas com o uso de vetores viral realizar a terapia do gene. A proteína expressada secreted diretamente no córrego do intervalo gastrointestinal e/ou do sangue para obter níveis therapeutic do sangue da proteína que trata desse modo o paciente na necessidade da proteína. As pilhas epithelial intestinal transformadas fornecem brevemente ou curas therapeutic a longo prazo para as doenças associadas com uma deficiência em uma proteína particular ou que são amenable ao tratamento pelo overexpression de uma proteína.
