Genetic modification of pluripotent hemopoietic stem cells of primates (P-PHSC) by transduction of P-PHSC with a recombinant adeno-associated virus (AAV). Tile genomc of the recombinant AAV comprises a DNA sequence flanked by the inverted terminal repeats (ITR) of AAV. The DNA sequence will normally comprise regulatory sequences which are functional in hemopoictic cells and, controlled by these regulatory sequences, a sequence coding for a protein or RNA with a therapeutic property when introduced into hemopoietic cells. Preferred examples of DNA sequences are the human lysosomal glococerebrosidase gene, a globin gene from the human .beta.-globin gene cluster, a DNA sequence encoding an RNA or protein with anti-viral activity, the .alpha.1-antitrypsin gene and the human multidrug resistance gene I (MDRI). The invention provides for effective gene therapy with PHSC of primates, in particular humans.

Modificación genética de las células de vástago hemopoietic pluripotent de los primates (P-PHSC) por el transduction de P-PHSC con un virus adeno-asociado recombinant (AAV). El genomc del azulejo del AAV recombinant abarca una secuencia de la DNA flanqueada por las repeticiones terminales invertidas (ITR) de AAV. La secuencia de la DNA abarcará normalmente las secuencias reguladoras que son funcionales en células hemopoictic y, controlado por estas secuencias reguladoras, una codificación de la secuencia para una proteína o RNA con una característica terapéutica cuando están introducidas en las células hemopoietic. Los ejemplos preferidos de las secuencias de la DNA son el gene lysosomal humano del glococerebrosidase, un gene del globin del racimo humano del gene del beta.-globin, una secuencia de la DNA que codifica un RNA o una proteína con actividad antivirus, el gene del alpha.1-antitrypsin y el gene humano I (MDRI) de la resistencia del multidrug. La invención preve terapia eficaz del gene de PHSC de primates, en seres humanos particulares.