The use of recombinant adeno-associated virus (AAV) virions for delivery of DNA molecules to muscle cells and tissue is disclosed. The invention allows for the direct, in vivo injection of recombinant AAV virions into muscle tissue, e.g., by intramuscular injection, as well as for the in vitro transduction of muscle cells which can subsequently be introduced into a subject for treatment. The invention provides for sustained, high-level expression of the delivered gene and for in vivo secretion of the therapeutic protein from transduced muscle cells such that systemic delivery is achieved.

Het gebruik van recombinante adeno-geassocieerde virus (AAV) wordt virions voor levering van de molecules van DNA aan spiercellen en weefsel onthuld. De uitvinding staat voor de directe, levende injectie van recombinante virions AAV toe in spierweefsel, b.v., door intramusculaire injectie, evenals voor de transductie in vitro van spiercellen die later in een onderwerp voor behandeling kan worden geïntroduceerd. De uitvinding voorziet aanhoudend, de uitdrukking transduced op hoog niveau van het geleverde gen en voor levende afscheiding van de therapeutische proteïne van spiercellen dusdanig dat de systemische levering wordt bereikt.