The invention provides an isolated and purified DNA set forth as SEQ ID
NO:15 in the Sequence Listing and an antisense oligonucleotide
complementary to the DNA. The DNA represents the splicing enhancer
sequence (SES) in exon 45 of human dystrophin gene, and serves as a
template in preparation of the antisense oligonucleotide, which is used to
induce exon 45 skipping in certain group of patient with Duchenne muscular
dystrophy to restore the reading frame of dystrophin mRNA.
Η εφεύρεση παρέχει ένα απομονωμένο και καθαρισμένο DNA που εκτίθενται ως ΑΚΌΛΟΥΘΗ ταυτότητα NO:15 στη λίστα ακολουθίας και αντιαγγελιαφόρο oligonucleotide συμπληρωματική στο DNA. Το DNA αντιπροσωπεύει τη να συνδέσει ακολουθία ανυψωτών (SES) στο εξόνιο 45 του ανθρώπινου γονιδίου dystrophin, και χρησιμεύει ως ένα πρότυπο κατά την προετοιμασία αντιαγγελιαφόρο oligonucleotide, το οποίο χρησιμοποιείται για να προτρέψει το εξόνιο 45 που πηδά σε ορισμένη ομάδα ασθενή με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne για να αποκαταστήσει το πλαίσιο ανάγνωσης του dystrophin mRNA.
