The present invention provides mutant adeno-associated virus (AAV) that
exhibit altered capsid properties, e.g., reduced binding to neutralizing
antibodies in serum and/or altered heparin binding and/or altered
infectivity of particular cell types. The present invention further
provides libraries of mutant AAV comprising one or more mutations in a
capsid gene. The present invention further provides methods of generating
the mutant AAV and mutant AAV libraries, and compositions comprising the
mutant AAV. The present invention further provides recombinant AAV (rAAV)
virions that comprise a mutant capsid protein. The present invention
further provides nucleic acids comprising nucleotide sequences that
encode mutant capsid proteins, and host cells comprising the nucleic
acids. The present invention further provides methods of delivering a
gene product to an individual, the methods generally involving
administering an effective amount of a subject rAAV virion to an
individual in need thereof.
A invenção atual fornece o vírus adeno-associado do mutant (AAV) propriedades alteradas exibição desse capsid, por exemplo, ligar reduzido aos antibodies neutralizando no serum e/ou emperramento alterado do heparin e/ou ao infectivity alterado de tipos particulares da pilha. A invenção atual mais adicional fornece bibliotecas do mutant AAV que compreende um ou mais mutations em um gene do capsid. A invenção atual mais adicional fornece métodos de gerar as bibliotecas do mutant AAV e do mutant AAV, e composições que compreendem o mutant AAV. A invenção atual mais adicional fornece os virions recombinant de AAV (rAAV) que compreendem uma proteína do capsid do mutant. A invenção atual mais adicional fornece os ácidos nucleic que compreendem as seqüências do nucleotide que codificam proteínas do capsid do mutant, e as pilhas de anfitrião que compreendem os ácidos nucleic. A invenção atual mais adicional fornece métodos de entregar um produto do gene a um indivíduo, os métodos que envolvem geralmente administrando uma quantidade eficaz de um virion sujeito do rAAV a um indivíduo na necessidade disso.
