The present invention provides muscle-derived cells, preferably myoblasts
and muscle-derived stem cells, genetically engineered to contain and
express one or more heterologous genes or functional segments of such
genes, for delivery of the encoded gene products at or near sites of
musculoskeletal, bone, ligament, meniscus, cartilage or genitourinary
disease, injury, defect, or dysfunction. Ex vivo myoblast mediated gene
delivery of human inducible nitric oxide synthase, and the resulting
production of nitric oxide at and around the site of injury, are
particularly provided by the invention as a treatment for lower
genitourinary tract dysfunctions. Ex vivo gene transfer for the
musculoskeletal system includes genes encoding acidic fibroblast growth
factor, basic fibroblast growth factor, epidermal growth factor,
insulin-like growth factor, platelet derived growth factor, transforming
growth factor-.beta., transforming growth factor-.alpha., nerve growth
factor and interleukin-1 receptor antagonist protein (IRAP), bone
morphogenetic protein (BMPs), cartilage derived morphogenetic protein
(CDMPs), vascular endothelial growth factor (VEGF), and sonic hedgehog
proteins.
Η παρούσα εφεύρεση παρέχει τα μυς-παραγόμενα κύτταρα, myoblasts κατά προτίμηση και τα μυς-παραγόμενα κύτταρα μίσχων, που κατασκευάζονται γενετικά για να περιέχουν και να εκφράσουν ένα ή περισσότερα ετερόλογα γονίδια ή λειτουργικά τμήματα τέτοιων γονιδίων, για την παράδοση των κωδικοποιημένων προϊόντων γονιδίων επί ή κοντά των τόπων οστεο-μυικού, του κόκκαλου, του συνδέσμου, του μηνίσκου, του χόνδρου ή της genitourinary ασθένειας, του τραυματισμού, της ατέλειας, ή της δυσλειτουργίας. Πρώην vivo myoblast μεσολάβησε την παράδοση γονιδίων του ανθρώπινου inducible νιτρικού synthase οξειδίων, και η προκύπτουσα παραγωγή του νιτρικού οξειδίου επί και γύρω από του τόπου του τραυματισμού, παρέχεται ιδιαίτερα από την εφεύρεση ως επεξεργασία για τις χαμηλότερες genitourinary δυσλειτουργίες κομματιών. Η πρώην μεταφορά γονιδίων vivo για το οστεο-μυικό σύστημα περιλαμβάνει τα γονίδια που κωδικοποιούν τον όξινο παράγοντα αύξησης ινοβλάστεων, βασικός παράγοντας αύξησης ινοβλάστεων, επιδερμικός παράγοντας αύξησης, ινσουλίνη-όπως παράγοντας αύξησης, παραγόμενος από το αιμοπετάλιο παράγοντας αύξησης, που μετασχηματίζει την αύξηση παράγοντας- .beta., που μετασχηματίζει την αύξηση παράγοντας- .alpha., παράγοντας αύξησης νεύρων και ηντερλεuκην-1 πρωτεϊ'νη αντιπάλων δεκτών (IRAP), αποστεώνει τη μορφογενετική πρωτεϊ'νη (BMPs), παραγόμενο από τον τον χόνδρο μορφογενετικό πρωτεϊνικό (CDMPs), αγγειακό endothelial παράγοντα αύξησης (VEGF), και τις ηχιτικές πρωτεϊ'νες σκαντζόχοιρων.
